Descoperire importantă în știință: doctorii au modificat genetic ficatul unui pacient. Care sunt motivele

O echipă de cercetători de la compania americană de biotehnologie Verve Therapeutics a injectat un ser de editare genetică în ficatul unui pacient viu, cu scopul de a-i scădea colesterolul.

E un moment decisiv în istoria editării genelor care ar putea rezolva milioane de boli cardiovasculare și atacuri de cord, scrie MIT Technology Review.

Studiul clinic a început cu un pacient din Noua Zeelandă care a primit injecția neobișnuită numită VERVE-101. Experimentele timpurii pe maimuțe au dat deja rezultate pline de speranță. Compania susține că aceste modificări genetice vor putea scădea permanent nivelurile de colesterol LDL „rău”, o moleculă grasă care, la niveluri excesive, poate duce la înfundarea arterelor.

Ar putea fi un moment cheie în medicină, deoarece alte procese, cum ar fi dietele greu de urmat, exercițiile fizice și alte medicamente prescrise, au reușit să reducă doar nivelurile de LDL. Multe medicamente au rămas, de asemenea, extrem de scumpe, asigurătorii refuzând să plătească pentru ele, potrivit MIT Tech.

De ce au modificat genetic ficatul pacientului

„VERVE-101 este un medicament de editare genetică de primă clasă, pe care l-am conceput pentru a face o singură modificare a ADN-ului hepatic, pentru a opri definitiv o genă care cauzează boli”, a spus cercetătorul genetic și fondatorul Verve Therapeutics, Sekar Kathiresan, într-o declarație.

„Dacă funcționează și este sigur, acesta este răspunsul la atacul de cord – acesta este leacul”, a declarat Kathiresan pentru MIT Tech.

Este pentru prima dată când o tehnică numită „editare de bază”, o nouă abordare a editării genelor CRISPR, care înlocuiește ADN-ul, în loc să taie genele în totalitate, a fost folosită la oameni.

O astfel de tehnologie ar putea avea implicații importante, având în vedere cât de comun este colesterolul ridicat în populație.

„Dintre toate editările diferite ale genomului în curs de desfășurare în clinică, aceasta ar putea avea cel mai profund impact, din cauza numărului de oameni care ar putea beneficia de ea”, spune Eric Topol, cardiolog și cercetător la Scripps Research.

Verve speră acum să înscrie aproximativ 40 de pacienți adulți cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HefH), o tulburare genetică moștenită care provoacă niveluri periculos de ridicate de colesterol, pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea injecției.